Kontrolowane badanie transferu genów adenowirusa-wektora w nabłonku nosa u pacjentów z mukowiscydozą ad 7

Brak tropizmu adenowirusa-wektora dla powierzchniowych komórek słupkowych 35, które normalnie wyrażają CFTR 36 wyjaśnia tę porażkę. Tego problemu nie da się pokonać po prostu zwiększając dawkę wektora, ponieważ najwyższa stosowana dawka (z szacowaną wielokrotnością zakażenia 1000) była związana z odpowiedziami zapalnymi u dwóch z trzech pacjentów; ponadto badania na zwierzętach wskazują na szerokie spektrum efektów toksycznych przy wyższych dawkach.18-20 Szczególną uwagę poświęcono projektowaniu, produkcji i administracji używanym wektorem. Dzięki swojemu silnemu promotorowi, ten wektor był całkowicie skuteczny w korygowaniu mukowiscydozy związanych z transportem chloru35 i sodu w nabłonku dróg oddechowych in vitro.37 Wytworzono trzy oddzielne partie wektora 21, 38 i testowano na miano oraz na skuteczność CFTR. transfer genów w dwóch niezależnych miejscach przed ich użyciem. Adekwatność podawania wektora i żywotność wektora potwierdzono przez jego wykrycie w nozdrzach traktowanych wektorem do osiem dni po podaniu dawki. Continue reading „Kontrolowane badanie transferu genów adenowirusa-wektora w nabłonku nosa u pacjentów z mukowiscydozą ad 7”